La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo, Strimvelis, è la storia di un primato italiano

immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina- deaminasi, sintetizzata nell’acronimo ADA-SCID e meglio conosciuta come sindrome dei bambini bolla. Questi bambini, in sintesi, erano costretti a “non” vivere in un ambiente asettico perché qualsiasi infezione, anche la più banale, avrebbe potuto costare loro la vita. Fino a circa 15 anni fa, quando all’ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. Grazie all’utilizzo delle cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene malato attraverso un agente virale opportunamente attenuato e utilizzato come cavallo di Troia, medici e ricercatori hanno potuto non solo curare, ma restituire l’infanzia e una prospettiva di vita a Sebastian, Nicolas, Rafael e a tutti gli altri. Ora questa terapia ha un nome, Strimvelis ed è stata messa a punto grazie all’impegno congiunto di tre grandi istituzioni: la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK.