Concesso lo status di “breakthrough therapy” all'ocrelizumab http://www.aism.it/index.aspx?codpage=terapie_emergenti_sm
02/03/2016
L’azienda produttrice del farmaco comunica la decisione della FDA. Potrà essere velocizzato l’iter di autorizzazione. Ancora presto per dire se e quando sarà disponibile il farmaco
La Federal Drug Administration (FDA) - agenzia americana per il controllo dei medicinali - ha riconosciuto al farmaco ocrelizumab lo status di “breakthrough therapy” (svolta terapeutica) come trattamento sperimentale della sclerosi multipla primariamente progressiva. Lo ha comunicato la Genentech, azienda del gruppo Roche, il 16 febbraio scorso. La decisione è stata presa sulla base dei risultati dello studio di fase III presentati ad ECTRIMS lo scorso Ottobre.
Come comunicato dall’azienda, nella prima parte del 2016 verrà richiesto l’avvio dell’iter di approvazione di ocrelizumab sia per la SM primariamente progressiva ma anche per la forma recidivante remittente, presentando alla FDA i dati ottenuti da altri due studi di fase III, oltre a quello già citato.
Grazie a questa designazione l'iter di approvazione potrà essere accelerato.
Cosa significa “svolta terapeutica”?
La Food and Drug Administration ha sviluppato procedure particolari per accedere più rapidamente ai trattamenti quando non ne esistono altri disponibili per una determinata patologia, oppure nel caso in cui il trattamento in approvazione abbia vantaggi rispetto alle terapie esistenti. La procedura di assegnazione di “svolta terapeutica” può accelerare lo sviluppo e la revisione di tali terapie, se l'evidenza clinica indica un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile. La designazione non rende il trattamento automaticamente idoneo, e pertanto approvato, ma accorcia sensibilmente i tempi di approvazione, entro 6 mesi dalla presentazione della domanda (rispetto ai 10 mesi in esame standard).
Questo significa che ocrelizumab è approvato per la SM Primariamente Progressiva?
No. Significa che, negli Stati Uniti d’America, il processo di revisione che porterà alla commercializzazione del farmaco può essere accelerato.
Ocrelizumab sarà approvato anche per le forme SM Secondariamente Progressiva?
Al momento, Genentech ha in programma di far approvare il farmaco per la SM primariamente progressiva e recidivante remittente, includendo persone che hanno una forma secondariamente progressiva con ricadute. Ad oggi l’ocrelizumab non è stato studiato per le persone con una forma secondariamente progressiva senza ricadute.
Al momento, Genentech ha in programma di far approvare il farmaco per la SM primariamente progressiva e recidivante remittente, includendo persone che hanno una forma secondariamente progressiva con ricadute. Ad oggi l’ocrelizumab non è stato studiato per le persone con una forma secondariamente progressiva senza ricadute.
Quando sarà disponibile l’ocrelizumab?
Non è possibile stabilire quando esattamente questo farmaco sarà commercializzato. Negli Stati Uniti d'America, anche con una modalità accelerata, i tempi di approvazione di un farmaco dipendono da molte variabili: per esempio se la domanda è accettata dalla FDA o se l'Agenzia stessa richieda ulteriori informazioni prima che la domanda sia considerata completa. Inoltre la FDA ha bisogno di tempo per valutare i risultati e prendere una decisione definitiva. Per quanto riguarda l'Italia i tempi sono presumibilmente più lunghi, poiché è necessaria prima l’autorizzazione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), successivamente quella dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), e infine il passaggio alle singole regioni. Vedi anche Iter di approvazione delle terapie
Non è possibile stabilire quando esattamente questo farmaco sarà commercializzato. Negli Stati Uniti d'America, anche con una modalità accelerata, i tempi di approvazione di un farmaco dipendono da molte variabili: per esempio se la domanda è accettata dalla FDA o se l'Agenzia stessa richieda ulteriori informazioni prima che la domanda sia considerata completa. Inoltre la FDA ha bisogno di tempo per valutare i risultati e prendere una decisione definitiva. Per quanto riguarda l'Italia i tempi sono presumibilmente più lunghi, poiché è necessaria prima l’autorizzazione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), successivamente quella dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), e infine il passaggio alle singole regioni. Vedi anche Iter di approvazione delle terapie
Da Wikipedia https://it.wikipedia.org/wiki/Alemtuzumab
L'alemtuzumab è un anticorpo monoclonale umanizzato utilizzato contro la leucemia linfatica cronica. Per il suo meccanismo di azione favorisce la riuscita della lisi dei linfociti B legandosi alla proteina di membrana nota come CD52. È commercializzato in Italia da parte della Genzyme Europe BV con il nome: Mabcampath; in altri paesi con i nomi: Campath, o Campath-1H
Farmacocinetica[modifica | modifica wikitesto]
La farmacocinetica di alemtuzumab mostra un modello a due compartimenti con una cinetica di eliminazione non lineare. Il volume medio di distribuzione in condizioni all'equilibrio è risultato di 0,15 l/kg (intervallo: 0,1-0,4 l/kg), ciò indica che la distribuzione è primariamente concentrata negli spazi del fluido extracellulare e nel plasma. Con la somministrazione ripetuta e il conseguente accumulo della concentrazione plasmatica, il tasso di eliminazione è risultato vicino alla cinetica di ordine zero (lineare). L'emivita è risultata di 8 ore. Lo Stady-State è stato raggiunto dopo 6 settimane di somministrazione. Non sono state osservate differenze apparenti nella farmacocinetica fra maschi e femmine, né con l'età.
Farmacodimanica[modifica | modifica wikitesto]
L'alemtuzumab è un anticorpo monoclonale umanizzato anti IgG1 kappa. È ottenuto con tecniche di ingegneria genetica ed è specifico per una particolare glicoproteina (CD52) di superficie cellulare del linfocita. L'anticorpo è ottenuto partendo da una sospensione di cellule di mammifero su terreno di coltura.
L'alemtuzumab causa la lisi dei linfociti legandosi al CD52, un antigene altamente espresso sulla superficie di tutti i linfociti B e T, oltre che dei monociti, timociti e macrofagi.
L'anticorpo media la lisi dei linfociti tramite la fissazione del complemento e la immunità di tipo citotossico cellulo mediata anticorpo-dipendente. L'antigene è stato trovato in piccole quantità sui granulociti, ma non su eritrociti o piastrine. Non risulta che l'alemtuzumab danneggi le cellule staminali ematopoietiche né le cellule progenitrici.
Indicazioni[modifica | modifica wikitesto]
In label[modifica | modifica wikitesto]
L'indicazione approvata in Italia è: indicato per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica a cellule B (B-LLC) per i quali la chemioterapia di combinazione con fludarabina non è appropriata (terapia di seconda linea).[4]
La FDA negli USA, come l'EMEA in Europa, ne approvano l'uso solo per la terapia della leucemia linfocitica cronica (LLC) nei pazienti non responders ad un agente alchilantesegnatamente (fludarabina), In Canada, invece, è approvato anche come prima linea nella LLC.
Off-label[modifica | modifica wikitesto]
Sono 91 gli studi pubblicati con il farmaco nella sclerosi multipla.[5] Due protocolli sperimentali sono attualmente in corso nella Sclerosi multipla con questo farmaco.[6][7]
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