MILANO - Il «decreto Stamina» del ministro della Salute Renato Balduzzi apre la strada all’uso compassionevole di un trattamento a base di cellule staminali mesenchimali per rare patologie neurologiche al momento senza cura. Ma soprattutto "libera" l’uso di queste cellule, ancora sotto rigida sperimentazione in tutto il mondo, sottraendole al naturale controllo delle autorità regolatorie come accade in tutto il mondo scientifico occidentale. L’Italia sarebbe il primo Paese a rompere la regola, avvicinandosi a quelli dove vige il "Far West" in materia. Con una differenza fondamentale: in Italia a pagare è lo Stato. E questo avverrebbe in un momento critico per le casse della sanità pubblica in certi casi impossibilitata ad assicurare addirittura nuovi farmaci salva-vita perché troppo costosi.
VERSO LA LEGGE - Il decreto Balduzzi è già stato approvato dal Senato e ora è alla Camera per la definitiva conversione in legge. E la pressione mediatica, sensibile alle richieste dei genitori di piccoli malati che sembrano migliorare con l’infusione di queste staminali, è tale che il decreto potrebbe passare così come già approvato in Senato. Il caso sta diventando internazionale. Il mondo della scienza è in subbuglio, non tanto per il discorso cure compassionevoli, quanto per il vulnus che l’Italia sta per aprire nel campo delle regole. Vulnus in cui sono pronte a entrare pesantemente vere multinazionali americane e cinesi della medicina rigenerativa a base di cellule staminali, buone per tutti e per tutto. Infusioni dal prezzo medio di 20-25mila euro. I rischi? Notevoli. La scienza non sta rallentando qualcosa che funziona, ma sta cercando di rendere queste cellule efficaci senza fare danni. La letteratura è segnata da fallimenti, coma dopo trattamenti, tumori sviluppati perché non si sa come controllare le cellule una volta avviata l’azione rigenerativa (laddove è stata registrata). Successi? Finora pochi nonostante vere e proprie operazioni di marketing.
METODO STAMINA - Ma il cosiddetto "metodo Stamina", quello italiano, sembra funzionare. E i promotori contestano i risultati dell’unico lavoro scientifico finora pubblicato: cinque bambini trattati al Burlo Garofalo di Trieste, cinque insuccessi. Il metodo non sarebbe stato attuato in modo corretto, dicono gli ideatori di Stamina. Varrebbe la pena sperimentarlo per il bene dell’umanità, ma nel rispetto delle regole e non somministrandolo come cura palliativa definita priva di effetti collaterali. Il tema è aperto. E, lunedì, Amedeo Santosuosso, docente di Diritto, Scienza e Nuove tecnologie dell’università di Pavia, ha scritto una lettera al ministro Balduzzi sottolineando come «il testo di approvato al Senato […] introduca una modifica rilevantissima del regime regolatorio in materia, stabilendo che tutta la materia delle terapie cellulari non è più di competenza delle agenzie del farmaco (Aifa in Italia, Ema in Europa e Fda negli Stati Uniti), ma delle strutture che regolano i trapianti. Se venisse approvata una legge del genere - scrive Santosuosso - l’Italia sarebbe il primo Paese, tra Europa e Stati Uniti, ad avere operato una tale declassificazione». E ancora: «Che vi possano essere problemi tecnici di definizione (le terapie cellulari sono farmaco o non farmaco) lo si può pure ammettere, ma l’interesse alla declassificazione è di tipo strettamente economico: evitare le lunghe e costose fasi di sperimentazione clinica (fase due e tre) che i farmaci richiedono (e che non sono necessarie per i trapianti, le cui cautele hanno natura diversa). Si vuole aprire, e di fatto si apre, all’immediato utilizzo e commercializzazione, di preparati che altrimenti dovrebbero passare il vaglio della sperimentazione clinica».
GARANZIE PER LA SALUTE - Si cancellerebbero con un colpo di spugna quelle "lungaggini" che sono in realtà salvaguardia dei cittadini, del diritto alla salute (che è anche diritto a sperimentazioni degne di tal nome). In realtà - secondo Santosuosso - così com'è articolato, il "decreto Stamina" rischia di favorire, più che la scienza e i malati, quei gruppi d’interesse (oltre a qualche scienziato) che, avendo ricevuto risposte negative (dall’americana Fda per esempio) alla loro proposta di accorciare i tempi per l’impiego sull’uomo, hanno pensato bene, invece di continuare il confronto scientifico, di coinvolgere direttamente i governi e di mobilitare l’opinione pubblica (gli elettori). L’Italia non ha il monopolio della scienza, né quello del diritto alla salute, né quello della sofferenza per malattie inguaribili. Sarebbe bene che ora non diventasse la prima a "deregolare" le terapie cellulari. Non si tratta di troppa burocrazia, ma di garanzia alla salute e di freno alle speculazioni. Nello stesso giorno della lettera di Santosuosso, il sito dell’Ema (l’Agenzia del farmaco europea) pubblica una nota sui «rischi per la salute dei pazienti che potrebbero derivare dall’utilizzo di terapie non regolamentate a base di cellule staminali». La «sicurezza e il controllo dei medicinali derivati dalla manipolazione delle cellule staminali - sottolinea la nota - sono strettamente controllati dalla legislazione europea sulle terapie avanzate. Permettere ai produttori di evitare il rispetto di standard di qualità, ad esempio attraverso inappropriate riclassificazioni di trattamenti che sono sotto il controllo di autorità competenti per il controllo dei medicinali, potrebbe esporre i pazienti a contaminazione e ad inadeguata caratterizzazione dei preparati cellulari». Il tutto si traduce in «rischi per i singoli pazienti, a breve e a lungo termine».
MOBILITAZIONE - E torna sul tema anche il mondo scientifico internazionale. A cominciare dalla rivista Nature, già intervenuta sulla vicenda Stamina e sulle scelte delle istituzioni italiane, il 26 marzo scorso: l’articolo, anticipato online due giorni prima dell’uscita in versione cartacea, punta i riflettori sullo sdegno dei ricercatori contro il decreto Balduzzi, che autorizzava la prosecuzione delle cure in 32 pazienti senza speranza (poi cresciuti di numero). Subito dopo, diverse società scientifiche internazionali alzano la voce. Entra in gioco lo stesso premio Nobel per la medicina 2012, Shinya Yamanaka, presidente della Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (Isscr), che lunedì è tornato di nuovo a lanciare un monito indirizzato al legislatore italiano. Il giorno dopo è la volta del portaleEurostemcell (più di 90 laboratori di ricerca europei sulle cellule staminali e la medicina rigenerativa) che ospita una dura presa di posizione degli scienziati stranieri contrari al metodo Stamina. La firma è di diversi esperti che si esprimono sempre sul via libera alla terapia approvato in via eccezionale dal ministro Balduzzi. Sul portale si ricorda che «in Italia è al centro del dibattito una terapia non approvata con cellule staminali, dopo che i pazienti hanno esercitato pressioni sul governo italiano per consentirne l’uso in ospedali pubblici».
IL DIBATTITO - Austin Smith, direttore del Wellcome Trust, Medical Research Council, Cambridge Stem Cell Institute interviene sottolineando che la vicenda «evidenzia la necessità di comprendere» la metodologia utilizzata, altrimenti si diventerebbe «involontariamente parte dello sfruttamento dei soggetti più vulnerabili della società». Steve Dunnett, co-direttore del Brain Repair Group della School of Biosciences della University of Cardiff, sottolinea che «molte nuove terapie non approvate con cellule staminali prevedono un rischio significativo e un costo molto elevato, mentre non assicurano alcun beneficio ai pazienti e alle loro famiglie disperate. Come scienziati è naturale essere cauti. La responsabilità dei governi è quella di proteggere tutti i cittadini dalla commercializzazione di terapie prive di un nessun valore che sia stato dimostrato. La decisione del ministro italiano rappresenta un pericoloso precedente». Segue il 10 aprile ancora il Nobel Yamanaka: «La decisione di somministrare un trattamento non dovrebbe essere presa al di fuori di una sperimentazione clinica controllata, senza dati sulla sicurezza e l’efficacia», spiega esprimendo preoccupazione. «Siamo vicini ai pazienti con malattie incurabili - continua -. Tuttavia, non ci sono sufficienti ragioni per ritenere che questi pazienti possano beneficiare di una terapia a base di staminali mesenchimali». Dopo Yamanaka, un terzo intervento di Nature che alza il tiro: in un editoriale usa parole dure contro il governo e il Parlamento italiani da un lato - per il decreto approvato dal Senato e passato alla Camera - e dall'altro contro un meeting che si svolto a Città del Vaticano, sulle promesse delle staminali adulte in medicina. E poi lancia un appello alla Camera: ascolti la voce degli scienziati prima di votare il «decreto Balduzzi», bollandolo come un’azione di «deregulation».
PREOCCUPAZIONE - Chiude la serie di critiche l’uscita di lunedì dell’Ema e nuovamente del Nobel Yamanaka. «Non dobbiamo ignorare le leggi e le regole che esistono per proteggere i pazienti» sottoposti a nuove terapie a base di staminali, lancia un nuovo appello alle Istituzioni italiane Shinya Yamanaka e invita a non farsi «prendere dall'entusiasmo» di bruciare le tappe nel progresso delle terapie avanzate e ammonisce: «È successo che pazienti siano stati danneggiati quando i trattamenti hanno bypassato le procedure mediche e regolatorie». Il Nobel «invita il legislatore italiano ad ascoltare le preoccupazioni degli scienziati di tutto il mondo riguardo alla somministrazione prematura di trattamenti non provati a base di staminali, e a riconoscere l’importanza della supervisione delle autorità regolatorie e della tutela dei pazienti quando si sviluppano nuovi farmaci con cellule staminali». E incalza sulla necessità di sperimentare questi trattamenti «in studi clinici controllati per produrre conoscenza in grado di aiutare tutti i pazienti».
LINEE GUIDA - Proprio per proteggere i pazienti, le Linee guida della Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (Isscr) per il trasferimento in clinica delle terapie con staminali «enfatizzano il concetto che - sottolinea la stessa società scientifica - la manipolazione e la produzione di qualunque prodotto cellulare dovrebbero essere condotte sotto un controllo competente e indipendente, per assicurare il più possibile la qualità e la sicurezza delle cellule». Le Linee guida - prosegue l’Isscr - raccomandano il rispetto degli standard Gmp (di buona produzione) per la manipolazione estensiva di staminali finalizzata all’applicazione clinica. In molti Paesi – fa notare Isscr – i prodotti cellulari profondamente manipolati al di fuori dal corpo prima di essere somministrati ai pazienti sono soggetti al controllo di agenzie del farmaco come l’americana Fda, l’Ema europea e l’omologa giapponese Pharmaceuticals and medical devices agency». Infine, il Nobel e la Isscr ribadiscono «il valore di un solido razionale biologico per gli interventi clinici con prodotti a base di cellule staminali, basati su una rigorosa evidenza ottenuta in studi preclinici e su un’ipotesi plausibile riguardo alle potenzialità dei trattamenti cellulari per combattere una determinata malattia».
Nessun commento:
Posta un commento